Változások a könnyűlánc-amyloidosis kezelésében – egy nagy budapesti centrum adatai = Changes in the treatment outcomes of light chain amyloidosis – findings of a large center in Budapest

Szél, Fruzsina and Wiedemann, Ádám and Vida, Ádám and Nagy, Daniella and Fehér, Ágnes and Szita, Virág Réka and Kárpáti, Ágnes and Nagy, Zsolt and Farkas, Péter and Pozsonyi, Zoltán and Masszi, Tamás and Varga, Gergely (2024) Változások a könnyűlánc-amyloidosis kezelésében – egy nagy budapesti centrum adatai = Changes in the treatment outcomes of light chain amyloidosis – findings of a large center in Budapest. ORVOSI HETILAP, 165 (47). pp. 1860-1870. ISSN 0030-6002

Preview

Text 650-article-p1860.pdf - Published Version Available under License Creative Commons Attribution. Download (662kB) | Preview

Abstract

Bevezetés: Primer vagy könnyűlánc-amyloidosis esetében kórosan termelődő monoklonális immunglobulinkönnyűlánc-fragmentumok rakódnak le a szervekben, a kialakuló amyloiddepozitumok pedig diszfunkciót okoznak. Célkitűzés és módszer: Kutatásunk során a Semmelweis Egyetem Belgyógyászati és Hematológiai Klinikáján 2010 és 2024 között könnyűlánc-amyloidosissal diagnosztizált betegek klinikai, illetve túlélési adatait vizsgáltuk, hat időszakra bontva. Különös figyelmet fordítottunk a prognózist lehetségesen befolyásoló tényezők vizsgálatára, így tanulmányoztuk a túlélés kapcsolatát a diagnózis idejével, a betegek életkorával, a citogenetikai háttérrel, továbbá a különböző kezelési sémák szerint. Eredmények: A vizsgált időszakban összesen 56, könnyűlánc-amyloidosisos beteget diagnosztizáltunk. A növekvő esetszámokból megfigyelhető az a tendencia, hogy egyre gyakrabban ismerik fel a betegséget, a legtöbbször viszont továbbra is csak előrehaladott stádiumban születik meg a diagnózis. A teljes csoport mediántúlélése 44 hónap volt, és nem mutatott szignifikáns javulást a vizsgált időszakok során. A prognózist a leginkább a betegek életkora, illetve a diagnóziskor megállapított stádiumbeosztás befolyásolta. A könnyűlánc-amyloidosis terápiája sok változáson ment át az elmúlt 15 évben. Az újabb típusú szerek – mint a daratumumab és a venetoclax – használata mellett gyakrabban alakult ki komplett hematológiai remisszió, illetve szervválaszt is nagyobb arányban figyeltünk meg a korábban alkalmazott kezelésekkel összehasonlítva. Következtetés: Az újabb típusú gyógyszerekre adott kedvezőbb terápiás válasz hatására számíthatunk a jövőben a túlélési statisztikák javulására is, az utóbbit azonban a vizsgálatunkban eddig nem tudtuk igazolni. A korábbi stádiumban felfedezett betegség jelentősen kedvezőbb prognózist eredményez, ezért a korszerű terápia mellett a korai felismerés szerepét sem lehet eléggé hangsúlyozni. | Introduction: Primary or light chain amyloidosis is caused by monoclonal immunoglobulin fragments that accumulate in the organs, and the resulting amyloid deposits cause organ dysfunction. Objective and method: During our research, we examined the clinical and survival data of patients diagnosed with light chain amyloidosis between 2010 and 2024, at the Department of Internal Medicine and Hematology of Semmelweis University. We paid special attention to exploring what factors may affect the prognosis, therefore we reviewed the connection between survival and the date of diagnosis, the age of the patient, the cytogenetics, and different treatment schemes. Results: In the examined period, 56 patients were diagnosed with light chain amyloidosis. Based on the growing number of cases, we can see an increasing tendency in the recognition of the illness, however, the diagnosis was still mostly made in the advanced stages. The median overall survival of the group was 44 months, and it showed no significant improvement between the examined eras. The prognosis was considerably influenced by the age of the patients and the stage of the disease at the time of the diagnosis. The treatment of light chain amyloidosis went through considerable change in the past 15 years. The newer therapeutic agents – such as daratumumab and venetoclax – induce complete hematologic remission more often and offer a higher rate of organ response compared to previous treatment options. Conclusion: Due to the more favorable response rates to newer agents, in the future we can expect to see improvements in survival as well, although our study was not yet able to demonstrate this. Early stage remains the most important prognostic marker, which highlights the importance of early recognition of this condition.

Actions (login required)

Edit Item