A gyorsított gyógyszer engedélyezési gyakorlat klinikai farmakológiai háttere, etikai és egészséggazdasági dilemmái

Kerpel-Fronius, Sándor (2023) A gyorsított gyógyszer engedélyezési gyakorlat klinikai farmakológiai háttere, etikai és egészséggazdasági dilemmái. IME: INTERDISZCIPLINÁRIS MAGYAR EGÉSZSÉGÜGY / INFORMATIKA ÉS MENEDZSMENT AZ EGÉSZSÉGÜGYBEN, 22 (2). pp. 36-42. ISSN 1588-6387

Preview

Text Agyorsitottgyogyszerengedelyezesigyakorlatklinikaifarmakologiaihattere.pdf Download (342kB) | Preview

Abstract

A gyorsított gyógyszer engedélyezési eljárások a súlyos, életet veszélyeztető betegségek kezelésére kifejlesztett gyógyszerek piacra jutását átlagosan 3-4 évvel rövidítik meg. A gyorsított eljárással forgalomba hozott szerek többsége egyben árva gyógyszernek is minősül, melyek fejlesztése és forgalmazása jelentős anyagi, tudományos és adminisztratív támogatást élvez. Ilyen módon a két gyógyszerfejlesztést támogató program társadalmi következményei szorosan összefonódnak. Az utóbbi években a gyorsított engedélyezési eljárást és az árva gyógyszer minősítést az esetek többségében a genetikailag azonosított ritka onkológiai betegségek esetén veszik igénybe a gyártók. A gyorsított eljárások elbírálása általában köztes végpontokon alapszik, melyek gyakran nem korrelálnak a végső kimenetellel. További gond, hogy a gyártók gyakran lassan vagy egyáltalán nem végzik el a végleges forgalomba hozatalhoz szükséges vizsgálatokat. Ilyen módon sokszor kiemelkedően drága, de nem kellően kivizsgált gyógyszerek is bekerülnek, illetve gyakran hosszabb ideig is az egészségügyi ellátásban maradnak. Komoly etikai és gazdasági gondot jelent, hogy a gyorsított eljárással forgalmazott gyógyszerek egy része nem eredményez klinikai hasznot, viszont jelentős anyagi megterhelést jelent a társadalom számára. | Accelerated drug approval procedures decrease the marketing access of drugs developed for treating severe, life-threatening diseases by 3-4 years. The majority of drugs marketed following accelerated ap- proval gets also orphan drug designation, whose de- velopment and marketing enjoy significant material, scientific and administrative support from the society. In this way the social effects of the two programs sup- porting drug development become tightly interconnec- ted. Medicines which can be used for the treatment of rare diseases can receive orphan designation. All orphan drugs might be eligible for accelerated approval. In recent years, drug producers have taken advantage of the accelerated approval process and orphan drug designation more frequently for genetically identified rare oncologic diseases. In many cases the evaluation of accelerated approvals is based on surrogate end- points, which frequently do not correlate well with the final outcome of the disease. It is a further problem that the producers perform often slowly or not at all the tri- als needed for the final marketing approval of these me- dicines. Consequently, many outstandingly expensive and not satisfactorily evaluated drugs reach, and rema- in for prolonged time in the health care system. It is an increasing ethical and economical concern that se- veral drugs approved by accelerated approach do not provide clinical benefit, but cause significant financial burden for the society.

Actions (login required)

Edit Item